Genredigering med CRISPR

Restriksjonsenzym og ligasar har lenge vore blant dei viktigaste verktøya i genteknologien. Restriksjonsenzyma finst naturleg i bakteriar. Bakteriane bruker dei som forsvar ved å klippe i stykke virus-DNA frå bakteriofagar som angrip. Restriksjonsenzym kjenner igjen ein bestemt DNA-sekvens (ofte 4 til 6 basepar) og kuttar DNA-et i dette området på ein bestemt måte. Deretter bruker ein ligasar (ein type enzym) til å lime saman brotet.

Problemet med denne klippe- og limeteknikken er at det blir mange kuttstader. Det kjem av at det finst mange korte DNA-sekvensar som er like, spesielt i større genom. Dermed kan plasseringa av eit innsett gen bli nokså tilfeldig.

Det finst fleire genredigeringsteknikkar, men den som har vore mest aktuell og mest lovande dei siste åra, er CRISPR-teknologien. Det som gjer han spesiell, er at ein kan bestemme nøyaktig kvar i arvestoffet ein ønskjer å gjere ei endring. Ein kan blokkere gen, og ein kan fjerne, byte ut eller leggje til DNA-bitar. Sjølv om CRISPR er ein avansert teknologi, er han enkel og billeg å bruke samanlikna med tidlegare teknikkar.

Denne teknologien blei oppdaga då ein såg korleis yoghurt-bakteriar forsvarte seg mot virus. No kan vi låne gensaksa til bakterien og justere ho til å bli eit universelt programmeringsverktøy.

Det blir tilsett eit enzym, CAS9, og ein spesiell RNA-bit, Gaid-RNA, som er redigert slik at han finn riktig DNA-sekvens. Enzymet kuttar begge trådane i DNA der Gaid-RNA har festa seg. Deretter kan ein fjerne, byte ut eller leggje til ønskt DNA-bit. DNA-tråden blir sett saman igjen ved hjelp av kroppens eige reparasjonssystem.

Sidan alle levande organismar har DNA, kan genredigering brukast på både plantar, bakteriar, sopp, dyr og menneske.

Det skjer svært mykje lovande CRISPR-forsking, men det meste går førebels føre seg på laboratorium der teknikken blir forbetra for å auke presisjonen. Dette har gitt ny kunnskap om korleis gen fungerer i menneske og andre artar, både normalt og ved sjukdom. Det er store forventningar til nye moglegheiter for medisinsk behandling av menneske, og for utvikling av forbetra eigenskapar hos plantar og dyr i landbruk og næringsmiddelindustri.

Nokre behandlingsformer er allereie godkjende for menneske. Du kan sjå fleire konkrete døme på bruken av CRISPR i presentasjonen lenger ned.

Det er framleis utfordringar knytte til genredigering med CRISPR. Redigerte celler kan utvikle seg til kreftceller, og CRISPR-protein i cellene kan trigge ein immunreaksjon. Det hender òg at CRISPR blir guida til andre stader på DNA-et som ikkje matchar Gaid-RNA heilt nøyaktig, noko som kan føre til upresis genredigering. Desse moglege feilkjeldene skaper risiko som ein jobbar med å førebyggje (kjelde: Slik kan forskere ta CRISPR-teknologien til et helt nytt nivå).

Tek CRISPR til nye høgder – forbetra teknologi

Ei internasjonal forskargruppe jobbar med ein ny CRISPR-teknikk der ein klipper berre éin DNA-tråd og bruker RNA i staden for DNA. Dei meiner at dette vil gjere det mogleg å rette 89 % av dei 75 000 identifiserte genetiske feila som gir sjukdom hos menneske. Det er sjukdommar som kjem av mutasjonar på få punkt, som ein kan kurere mykje sikrare med den nye teknikken. Les meir i denne artikkelen på forskning.no.