1. Home
  2. NaturfagChevronRight
  3. BioteknologiChevronRight
  4. Medisinsk bruk av bioteknologiChevronRight
  5. GenterapiChevronRight
SubjectMaterialFagstoff

Fagartikkel

Genterapi

Genterapi er overføring av genetisk material til menneskeceller for å handsama sjukdom og forbetra funksjonar. Utviklinga av mange typar genterapi gjev voner om handsaming av ei rekkje sjukdomar og lidelser, men desse nye høva skapar òg etiske utfordringar.

Behandlingsform under utvikling

Genterapi er ei behandlingsform der ein prøver å la friske gen overta funksjonen som sjukdomsgen har hos pasienten. Metoden kan òg brukast til å påverke genreguleringa. Målet er at innsette friske gen skal erstatte øydelagde gen i cellene og på denne måten lækje sjukdom.


Genterapi er foreløpig i hovudsak retta mot arvelege sjukdommar med alvorleg utvikling der andre behandlingsformer ikkje hjelper. Genterapi er enno ikkje eit regulært tilbod til pasientar, men det ein kallar eksperimentell eller utprøvande behandling.

Utfordringar ved behandlingsforma

Sjølv om ein i stadig større grad veit kva gen som er involverte i ein sjukdom, er det ikkje enkelt å behandle sjukdommen ved hjelp av genterapi. Gena skal overførast og takast opp av dei riktige cellene – og helst berre i desse. Deretter skal dei integrerast i arvematerialet der dei skal aktiverast. Kvart av desse trinna må fungere optimalt samtidig for at behandlinga skal bli vellykka.

Virus

For å få transportert nye gen inn i dyreceller blir det brukt spesialtilpassa virus. Ein kan skreddarsy virus som berre infiserer bestemte celler, mens andre celler (inkludert kjønnsceller) går fri[1]. Dette er meir komplisert enn når gen blir overførte til plantar og bakteriar ved hjelp av plasmid. Ved bruk av virus er det enno noko usikkert om menneskekroppen vil få biverknader og svare med immunreaksjonar på viruset, spesielt ved andre gongs behandling. Det blir derfor jobba med å finne alternative metodar for å overføre gena. Mellom anna prøver ein ut nanopartiklar påfest gen og transposonar – kjende som ”hoppande gen”.

Genterapi mot immunsvikt.

To måtar å utføre genterapi på

In vivo (i ein levande organisme)

Metoden går ut på å føre det friske genet direkte inn i kroppen til pasienten ved hjelp av ein vektor (berar). Eit spesialkonstruert virus blir brukt som vektor, fordi virus har evne til å plassere arvestoffet sitt rett inn i DNA-et til pasienten.

Det er ikkje alltid det innsette genet blir plassert slik at det verkar. Målsetjinga er at genet skal kopierast når cella deler seg, og sørgje for at det blir produsert så mykje av det proteinet som genet kodar for, at pasienten blir friskare. Denne metoden har mellom anna blitt brukt i forsøk på å behandle cystisk fibrose, muskelsvinn og ei arveleg form for blindskap.

Apar med Parkinsons sjukdom er blitt behandla med genterapi og har gjenvunne kontroll over rørslene sine utan store biverknader. Etter denne lovande behandlinga har tilsvarande forsøk med menneske komme i gang.

Ex vivo (utanfor ein organisme)

Stamceller frå pasienten blir isolerte og deretter behandla i laboratoriet. Friske gen blir overførte til cellene før dei blir førte tilbake til kroppen til pasienten.

Denne typen terapi har vore brukt med suksess i behandling av pasientar med immunsvikt, på pasientar med arveleg hyperkolestrolemi og til heling av hud ved både arveleg sjukdom og brannskadar.

Tegning av hvordan virus overfører DNA til en celle.
Genoverføring med virus.

Kreftbehandling

Fleire strategiar[2]

Når det gjeld kreftbehandling, kan genterapi brukast til å
  • gjere kreftceller meir følsame for cellegift
  • skru av gen som feilaktig er aktive i kreftceller, og dermed hindre at kreftsvulsten veks
  • få kreftceller til å øydeleggje seg sjølve
  • erstatte øydelagde gen med gen som fungerer som dei skal
  • gjere normale celler meir motstandsdyktige mot cellegift og strålebehandling, slik at pasienten kan tole sterkare dosar
  • gjere det lettare for immunforsvaret i kroppen å øydeleggje kreftcellene

Debatt

Genterapi er enno ikkje ei behandlingsform som blir mykje brukt, men ho kan bli det. Behandlinga kan gi håp, men reiser spørsmål som:
Bør ein få gjere endringar i arvestoffet til ein pasient for å avskaffe sjukdommar dersom endringa blir vidareført til barna hans? Kvar går grensa mellom behandling av plager og betring av eigenskapar? Skal ein behandle eit barn med immunsvikt vel vitande om at biverknaden kan bli kreft?

Gendoping

Gendoping kan vere sterkt prestasjonsfremjande både når det gjeld uthald og muskelstyrke, men det er vanskeleg å spå resultata av bruken, og alvorleg sjukdom eller død kan skje[3].

Forskar Thomas G. Jensen åtvarar og seier at dette ikkje er noka ny form for doping: Vi må ikkje gløyme at vi framleis er ein flokk amatørar når det dreier seg om å endre arvemassen hos levande organismar. Sjå berre på kva 20 år med genterapi har medført av utilsikta biverknader hos menneske. – Så behandling med genterapi skal foreløpig berre vere for dei svært sjuke som ikkje har annan utveg, seier han.

Fakta om gendoping

Gendoping er bruk av medisinsk genterapi på friske idrettsutøvarar med det formålet å auke prestasjonsevna.
Celler, gen eller genetiske element blir sprøytte inn i kroppen for å gi eksempelvis auka muskelvekst eller oksygentransport i blodet.

Medisinsk genterapi er meint for å kurere sjuke menneske og dyr. Ikkje-terapeutisk bruk blir sett på som svært risikofylt og kan gi alvorleg sjukdom eller død.
Gendoping vil vere vanskeleg å avsløre. Kjelde: Antidoping Norge
  1. 1«Genterapi». Store Norske Leksikon. 2010.
  2. 2«Genterapi og vaksiner». Kreftforeningen. 2009.
  3. 3«Genterapi gir større muskler». Lasse Foghsgaard. 2009.

Læringsressursar

Medisinsk bruk av bioteknologi

Kva er kjernestoff og tilleggsstoff?
SubjectEmne

Fagstoff

  • Tilleggsstoff er fagstoff
    AdditionalTilleggstoff
  • SubjectMaterialFagstoff

    SNP – Gentestar

    Tilleggsstoff er fagstoff
    AdditionalTilleggstoff
  • SubjectMaterialFagstoff

    Syntetisk biologi

    Tilleggsstoff er fagstoff
    AdditionalTilleggstoff
  • SubjectMaterialFagstoff

    Tang, tare og alginat – ein ressurs for framtida

    Tilleggsstoff er fagstoff
    AdditionalTilleggstoff
SubjectEmne

Oppgaver og aktiviteter