Genterapi er overføring av genetisk materiale til menneskeceller for å behandle sykdom og forbedre funksjoner. Utviklingen av mange typer genterapi gir håp om behandling av en rekke sykdommer og lidelser, men disse nye mulighetene skaper også etiske utfordringer.
Behandlingsform under utvikling
Genterapi er en behandlingsform hvor man prøver å la friske gener overta funksjonen som pasientens sykdomsgener har. Metoden kan også brukes til å påvirke genreguleringen. Hensikten er at innsatte friske gener skal erstatte ødelagte gener i cellene og på denne måten helbrede sykdom.
Genterapi er foreløpig i hovedsak rettet mot arvelige sykdommer med alvorlig forløp hvor andre behandlingsformer ikke hjelper. Genterapi er ennå ikke et regulært tilbud til pasienter, men det en kaller eksperimentell eller utprøvende behandling.
Utfordringer ved behandlingsformen
Selv om man i stadig større grad vet hvilke gener som er involvert i en sykdom, er det ikke enkelt å behandle sykdommen ved hjelp av genterapi. Genene skal overføres og tas opp av de riktige cellene – og helst bare i disse. Deretter skal de integreres i arvematerialet hvor de skal aktiveres. Hvert av disse trinnene må fungere optimalt samtidig for at behandlingen skal bli vellykket.
Somatisk genterapi
Somatisk genterapi påvirker kroppen til ett individ. Behandlingen medfører en genetisk forandring som ikke videreføres til neste generasjon.
Kimbanebasert genterapi
Kimbanebasert genterapi forutsetter en genetisk modifisering av kjønnscellene eller befruktede egg og fører til en genetisk endring av avkommet. Kimbanebasert genterapi er ulovlig i Norge.
Virus
For å få transportert nye gener inn i dyreceller brukes spesialtilpassede virus. Man kan skreddersy virus som bare infiserer bestemte celler, mens andre celler (inkludert kjønnsceller) går fri[1]. Dette er mer komplisert enn når gener overføres til planter og bakterier ved hjelp av plasmider. Bruk av virus skaper ennå noe usikkerhet om hvorvidt menneskekroppen vil få bivirkninger og svare med immunreaksjoner på viruset, spesielt ved andre gangs behandling. Det jobbes med å finne alternative metoder for å overføre genene. Blant annet prøver man ut nanopartikler påfestet gener og transposoner – også kjent som ”hoppende gener”.
Genterapi mot immunsvikt.
Genoverføring med virus.
To måter å utføre genterapi på
In vivo (i en levende organisme)
Metoden går ut på å føre det friske genet direkte inn i pasientens kropp ved hjelp av en vektor (bærer). Som vektor brukes et spesialkonstruert virus, fordi virus har evne til å plassere sitt arvestoff rett inn i pasientens DNA.
Det er ikke alltid det innsatte genet blir plassert slik at det virker. Målsettingen er at genet skal kopieres når cellen deler seg, og sørge for at det blir produsert så mye av det proteinet som genet koder for, at pasienten blir friskere. Denne metoden har blant annet blitt brukt i forsøk på å behandle cystisk fibrose, muskelsvinn og en arvelig form for blindhet.
Aper med Parkinsons sykdom er blitt behandlet med genterapi og har gjenvunnet kontroll over bevegelsene sine uten store bivirkninger. Etter denne lovende behandlingen har tilsvarende forsøk med mennesker kommet i gang.
Ex vivo (utenfor en organisme)
Stamceller fra pasienten blir isolert og deretter behandlet i laboratoriet. Friske gener blir overført til cellene før de blir ført tilbake til pasientens kropp.
Denne typen terapi har vært brukt med suksess i behandling av pasienter med immunsvikt, på pasienter med arvelig hyperkolestrolemi og til heling av hud ved både arvelig sykdom og brannskader.
Kreftbehandling
Flere strategier[2]
Når det gjelder kreftbehandling, kan genterapi anvendes til å
- gjøre kreftceller mer følsomme for cellegift
- skru av gener som feilaktig er aktive i kreftceller og dermed hindre kreftsvulstens vekst
- få kreftceller til å ødelegge seg selv
- erstatte ødelagte gener med gener som fungerer som de skal
- gjøre normale celler mer motstandsdyktige mot cellgift og strålebehandling, slik at pasienten kan tåle sterkere doser
- gjøre det lettere for kroppens immunforsvar å tilintetgjøre kreftcellene
Debatt
Genterapi er ennå ikke en behandlingsform som brukes mye, men den kan bli det. Behandlingen kan gi håp, men reiser spørsmål som:
Bør man få gjøre endringer i en pasients arvestoff for å avskaffe sykdommer dersom endringen videreføres til hans barn? Hvor går grensen mellom behandling av plager og forbedring av egenskaper? Skal man behandle et barn med immunsvikt vel vitende om at bivirkningen kan bli kreft?
Gendoping
Gendoping kan være sterkt prestasjonsfremmende både når det gjelder utholdenhet og muskelstyrke, men det er høyst utforutsigbare utfall knyttet til bruken, og alvorlig sykdom eller død kan inntreffe[3].
Forsker Thomas G. Jensen advarer og sier at dette ikke er noen ny form for doping: Vi må ikke glemme at vi fremdeles er en flokk amatører når det dreier seg om å endre arvemassen hos levende organismer. Se bare på hva 20 år med genterapi har medført av utilsiktede bivirkninger hos mennesker. – Så behandling med genterapi skal foreløpig kun være forbeholdt de svært syke som ikke har annen utvei, sier han.
Fakta om gendoping
Gendoping er bruk av medisinsk genterapi på friske idrettsutøvere med det formål å øke prestasjonsevnen.
Celler, gener eller genetiske elementer sprøytes inn i kroppen for å gi eksempelvis økt muskelvekst eller oksygentransport i blodet.
Medisinsk genterapi er beregnet på å kurere syke mennesker og dyr. Ikke-terapeutisk bruk anses som svært risikofylt og kan gi alvorlig sykdom eller død.
Gendoping vil være vanskelig å avsløre. Kilde: Antidoping Norge
Lov om bruk av bioteknologi
Lov om humanmedisinsk bruk av bioteknologi m.m. (bioteknologiloven). Kapittel 6. Genterapi.
§ 6-1. Definisjon
Med genterapi menes i denne loven overføring av genetisk materiale til humane celler for medisinske formål eller for å påvirke biologiske funksjoner.
§ 6-2. Vilkår for genterapi
Genterapi kan bare benyttes for behandling av alvorlig sykdom eller for å hindre at slik sykdom oppstår.
Genterapi på foster og befruktede egg og genterapi som kan medføre genetiske endringer i kjønnsceller, er forbudt.