Fagstoff

Genterapi

Publisert: 13.09.2010, Oppdatert: 03.03.2017
  • Innbygg
  • Enkel visning
  • Lytt til tekst
  • Skriv ut

Mange har store forventninger til genterapi som behandlingsform de kommende årene. Håpet er at genterapi ikke bare skal kunne behandle sjeldne genetiske sykdommer, men også kreft, hjertesykdommer og infeksjonssykdommer (eks. hiv). Det foregår lovende forsøk med behandling av kreft, blindhet, muskelsvinn og mye mer, men ennå skaper tekniske vanskeligheter og uønskede bivirkninger både medisinske og etiske utfordringer.

Lenke til simulering og oppgaver.Simulering og oppgaver: Store håp for genterapi. 

 

Image showing the thumbnail for content named \"Genterapi\"Genterapi. 

 

Lov om humanmedisinsk bruk av bioteknologi m.m. (bioteknologiloven). Kapittel 6. Genterapi. 
§ 6-1. Definisjon
Med genterapi menes i denne loven overføring av genetisk materiale til humane celler for medisinske formål eller for å påvirke biologiske funksjoner.

§ 6-2. Vilkår for genterapi
Genterapi kan bare benyttes for behandling av alvorlig sykdom eller for å hindre at slik sykdom oppstår.
Genterapi på foster og befruktede egg og genterapi som kan medføre genetiske endringer i kjønnsceller, er forbudt.

Somatisk genterapi
påvirker kroppen til ett individ. Behandlingen medfører en genetisk forandring som ikke videreføres til neste generasjon.

Kimbanebasert genterapi forutsetter en genetisk modifisering av kjønnscellene eller befruktede egg og fører til en genetisk endring av avkommet. Kimbanebasert genterapi er ulovlig i Norge.

Plansje med overkropp.Potensiell bruk av stamceller og genterapi. 

 

 

Genoverføring med virus.

Behandlingsform under utvikling

Genterapi er en behandlingsform hvor man prøver å la friske gener overta funksjonen som pasientens sykdomsgener har. Metoden kan også brukes til å påvirke genreguleringen. Hensikten er at innsatte friske gener skal erstatte ødelagte gener i cellene og på denne måten helbrede sykdom.

Genterapi er foreløpig i hovedsak rettet mot arvelige sykdommer med alvorlig forløp hvor andre behandlingsformer ikke hjelper. Genterapi er ennå ikke et regulært tilbud til pasienter, men det en kaller eksperimentell eller utprøvende behandling. les mer

 

Utfordringer ved behandlingsformen

Selv om man i stadig større grad vet hvilke gener som er involvert i en sykdom, er det ikke enkelt å behandle sykdommen ved hjelp av genterapi. Genene skal overføres og tas opp av de riktige cellene – og helst bare i disse. Deretter skal de integreres i arvematerialet hvor de skal aktiveres. Hvert av disse trinnene må fungere optimalt samtidig for at behandlingen skal bli vellykket.

Virus

For å få transportert nye gener inn i dyreceller brukes spesialtilpassede virus. Man kan skreddersy virus som bare infiserer bestemte celler, mens andre celler (inkludert kjønnsceller) går fri1. Dette er mer komplisert enn når gener overføres til planter og bakterier ved hjelp av plasmider. Bruk av virus skaper ennå noe usikkerhet om hvorvidt menneskekroppen vil få bivirkninger og svare med immunreaksjoner på viruset, spesielt ved andre gangs behandling. Det jobbes med å finne alternative metoder for å overføre genene. Blant annet prøver man ut nanopartikler påfestet gener og transposoner – også kjent som ”hoppende gener”. skjul

 

 

Genterapi mot immunsvikt.

To måter å utføre genterapi på

In vivo (i en levende organisme)

Metoden går ut på å føre det friske genet direkte inn i pasientens kropp ved hjelp av en vektor (bærer). Som vektor brukes et spesialkonstruert virus, fordi virus har evne til å plassere sitt arvestoff rett inn i pasientens DNA. les mer

Det er ikke alltid det innsatte genet blir plassert slik at det virker. Målsettingen er at genet skal kopieres når cellen deler seg, og sørge for at det blir produsert så mye av det proteinet som genet koder for, at pasienten blir friskere. Denne metoden har blant annet blitt brukt i forsøk på å behandle cystisk fibrose, muskelsvinn og en arvelig form for blindhet.

Aper med Parkinsons sykdom er blitt behandlet med genterapi og har gjenvunnet kontroll over bevegelsene sine uten store bivirkninger. Etter denne lovende behandlingen har tilsvarende forsøk med mennesker kommet i gang. skjul

 

Ex vivo (utenfor en organisme)

Stamceller fra pasienten blir isolert og deretter behandlet i laboratoriet. Friske gener blir overført til cellene før de blir ført tilbake til pasientens kropp. les mer

Denne typen terapi har vært brukt med suksess i behandling av pasienter med immunsvikt, på pasienter med arvelig hyperkolestrolemi og til heling av hud ved både arvelig sykdom og brannskader. skjul

 

Tegning av hvordan virus overfører DNA til en celle.Genoverføring med virus. 

Kreftbehandling

Flere strategier2 les mer
Når det gjelder kreftbehandling, kan genterapi anvendes til å
  • gjøre kreftceller mer følsomme for cellegift
  • skru av gener som feilaktig er aktive i kreftceller og dermed hindre kreftsvulstens vekst
  • få kreftceller til å ødelegge seg selv
  • erstatte ødelagte gener med gener som fungerer som de skal
  • gjøre normale celler mer motstandsdyktige mot cellgift og strålebehandling, slik at pasienten kan tåle sterkere doser
  • gjøre det lettere for kroppens immunforsvar å tilintetgjøre kreftcellene
skjul

 

Debatt

Genterapi er ennå ikke en behandlingsform som brukes mye, men den kan bli det. Behandlingen kan gi håp, men reiser spørsmål som:
Bør man få gjøre endringer i en pasients arvestoff for å avskaffe sykdommer dersom endringen videreføres til hans barn? Hvor går grensen mellom behandling av plager og forbedring av egenskaper? Skal man behandle et barn med immunsvikt vel vitende om at bivirkningen kan bli kreft?

Gendoping

Gendoping kan være sterkt prestasjonsfremmende både når det gjelder utholdenhet og muskelstyrke, men det er høyst utforutsigbare utfall knyttet til bruken, og alvorlig sykdom eller død kan inntreffe3. les mer

Forsker Thomas G. Jensen advarer og sier at dette ikke er noen ny form for doping: Vi må ikke glemme at vi fremdeles er en flokk amatører når det dreier seg om å endre arvemassen hos levende organismer. Se bare på hva 20 år med genterapi har medført av utilsiktede bivirkninger hos mennesker. – Så behandling med genterapi skal foreløpig kun være forbeholdt de svært syke som ikke har annen utvei, sier han.

Fakta om gendoping

Gendoping er bruk av medisinsk genterapi på friske idrettsutøvere med det formål å øke prestasjonsevnen.
Celler, gener eller genetiske elementer sprøytes inn i kroppen for å gi eksempelvis økt muskelvekst eller oksygentransport i blodet.

Medisinsk genterapi er beregnet på å kurere syke mennesker og dyr. Ikke-terapeutisk bruk anses som svært risikofylt og kan gi alvorlig sykdom eller død.

Gendoping vil være vanskelig å avsløre. Kilde: Antidoping Norge skjul

Relatert innhold